面对不确定性做出健康决定

                                               

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Pietro Jeng/Pexels
红色药丸还是蓝色药丸?
来源:Pietro Jeng/Pexels

今天发表的一系列健康研究质量很高. “质量"是指两件事:(1)结果的可靠性(如果其他人进行了类似的研究,他们将得出相同的结论吗?)和(2)有效性 设为",研究的目的是为了使研究结果可能反映出正当的关系,还是可能是抽样偏差,测量误差等伪影?).

每当研究人员将其发现发表在科学期刊上时,都会要求他们提供研究质量的一些背景信息.通常在稿件的“优势和局限性"部分中提供此上下文.有时,健康研究的批评者会引用这些限制,以作为一项研究质量差的证据.

但是请仔细考虑一下这段文字的实际含义:这是作者自我发现自己作品的弱点,以供他人了解的地方.在除科学研究之外的其他情况下,您是否经常看到这种公开的自我审查信息?餐馆是否在菜单上注明了最不美味的菜肴?运动队会讨论他们最弱的比赛吗?当然不是.厨师和教练肯定知道这些弱点是什么,但他们(以公开的方式)并没有以相同的方式承认它们(因此产生了食品评论家和体育分析家).

公开承认软弱不是科学的缺陷:这是它的最大优势.这些认可有助于告知将来需要进行的研究类型,类似于接力赛-除非科学进步不是线性的,并且这场竞赛没有终点线.

但是,健康研究的不确定性令人沮丧,尤其是如果您试图“更好地"进食,变得“更快乐",寿命更长一些或更长的时间,或者追求这些研究可能提供的其他目标. /p>

在我自己的生活中,我使用风险/福利框架来评估是否为了响应科学研究而改变自己的行为,以期变得更健康/更快乐/更年长.也就是说,我问自己:采用某些新行为与潜在收益相比有什么风险?

上个月在 JAMA肿瘤学中,我写了我被诊断出患有早发性结直肠癌的个人经历.*与许多经历过癌症的人一样,我渴望它永远不会复发,尽管知道这种确定性是无法实现的.因此,我尝试做一些事-基于证据的事-以减少复发的风险.

由于年轻人中结直肠癌的发病率上升是一个相当新的现象,因此,对于像我这样的人,人们可以采取什么措施来减少复发的可能性,还没有基于证据的指南.因此,我在读完研究后就知道它们不能完全代表我的情况,并在医生的建议下决定是否应该采取某些行为.

这是我最近考虑是否要开始服用维生素D补充剂时提出的.许多观察性研究(即研究人员不随机分配人服用或不服用补充剂,而只是将碰巧服用补充剂的人与不服用补充剂的人进行比较的研究)发现了证据,表明维生素D可以预防发育各种癌症.但是其他类型的研究,包括那些解释维生素D代谢遗传变异的研究,都没有这种保护作用.但是这些是癌症的研究-我已经选中了该框.我想知道维生素D是否可以预防复发.

Sharon McCutcheon/Pexels
这是多么可爱.
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对我来说幸运的是,几个月前,有两个大型且进行良好的随机对照试验(称为AMATERASU和SUNSHINE)就此问题发表了.这些试验是医学研究中科学推理的“黄金标准".我终于有答案了,对吧?不完全的.

这里摘录了 JAMA 文章的摘要,该摘要报告了AMATERASU试验的结果-我对每条信息的解释如下:

“维生素D的5年无复发生存率为77%,而为69%(复发或死亡的危险比[HR]为0.76; 95%CI为0.50-1.14; P = .18) ."

平均来说,随机服用维生素D的人五年内不复发的可能性高8个百分点.但是,这种明显的好处可能是偶然发生的.

“维生素D与安慰剂组的5年总生存率分别为82%和81%(死亡HR,0.95; 95%CI,0.57-1.57; P = .83)."

该试验中的大多数人,无论分配了什么药物,都在5年后还活着.

到目前为止,尚无证据表明维生素D降低了癌症复发或延长寿命的可能性.

但现在,踢球者:

“在基线血清25(OH)D水平在20至40 ng/mL之间的患者亚组中,维生素D的5年无复发生存率为85%,而安慰剂为5%(无复发)(复发率或死亡,0.46; 95%CI,0.24-0.86; P = .02; P = .04进行交互)."

在开始试验前,人们体内维生素D的含量存在差异.我们可能希望,只有从体内维生素D含量较低的人开始,才能观察到补充维生素D的任何益处.

的确,对于在开始试验前维生素D水平较低的人来说,服用补品的人中有85%没有复发或死亡,而服用安慰剂的人中有71%没有复发或死亡.对于这些人来说,复发/生存的差异比仅靠偶然的机会要大.

SUNSHINE试验测试了高剂量和低剂量维生素D补充剂是否可以预防晚期结直肠癌的复发,该试验也报告了模棱两可的结果,在此我不再赘述.

总体而言,这些试验尚无明确证据表明,平均而言,补充维生素D可预防结肠直肠癌的复发.但也没有证据表明补充维生素D会增加死亡或其他重大不良后果的风险.

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来源:Pixabay

那我做了什么?

好吧,我和我的医生谈过.我们讨论了补充维生素D的风险.

这很重要:补品制造商通常不会报告其产品的“副作用",而只会报告诸如“提供免疫支持"之类的含糊的好处. FDA批准的药物必须描述潜在的副作用.这(表面上)使医生和患者可以就药物的预期益处是否值得承担潜在风险做出明智的决定. 但是补品制造商 不必披露潜在风险,因为它们不受FDA监管.由于他们不必这样做,所以他们不需要:就像大厨不会告诉您的那样,阿尔弗雷多酱( Great British Baking Show 的礼貌主持人会说)是“不是值得卡路里."

因此,我与医生交谈,测试了我的维生素D水平,然后将故事的其余部分安全地存储在受HIPAA保护的病历中.

不确定不是无效的同义词.公开承认不确定性是科学进步的动力.但是,当面对这种不确定性时,患者和临床医生必须做出有关行动(或不作为)的决定时,这是一种冷淡的安慰.高质量的研究是我们所有人都必须经过的风险/益处医疗保健讨论的基础,即使该研究很少(如果有的话)也能提供确定性.

*我还写了区分搜索解释个体水平差异的因素和解释疾病分布中人口水平变化的因素的重要性,这是下一个话题!

链接到图片的信用额: Stuart Jenner/Shutterstock

参考

Mezuk B.成为流行病的统计资料-呼吁考虑其他风险因素用于早期发作的大肠癌. JAMA Oncol. 2019年6月13日.doi:10.1001/jamaoncol.2019.1320

Vuik FE,Nieuwenburg SA,Bardou M等.在过去的25年中,欧洲年轻人中结直肠癌的发病率呈上升趋势.真是的2019五月16. pii:gutjnl-2018-317592.土井:10.1136/gutjnl-2018-317592

Siegel RL,Fedewa SA,Anderson WF等. 1974-2013年美国大肠癌的发病模式. J Natl癌症研究所2017:109

Dimitrakopoulou VI,Tsilidis KK,Haycock PC等.循环中维生素D的浓度和七种癌症的风险:孟德尔随机研究.英国医学杂志. 2017年10月31日; 359:j4761. doi:10.1136/bmj.j4761

浦岛M,大平H,Akutsu T等.补充维生素D对消化道癌症患者无复发生存的影响:AMATERASU随机临床试验. JAMA.2019; 321(14):1361-1369. doi:10.1001/jama.2019.2210

Ng K,Nimeiri HS,McCaryary NJ等.大剂量与标准剂量维生素D3补充对晚期或转移性结直肠癌患者无进展生存的影响:SUNSHINE随机临床试验.贾玛2019; 321(14):1370-1379. doi:10.1001/jama.2019.2402

ManskiCF.在不确定的情况下改善临床指南和决策. NBER工作文件第23915号.2017年10月.Doi:10.3386/w23915

                                               
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