加压素和自闭症:新的进步?
因为我刚刚在2018年6月的一篇文章中对它们进行了讨论，感觉就像deja vu再次写了血管加压素这样的神经肽.
但是，刚刚发表了两项在ASD中使用加压素的新临床试验(2019年5月)，讨论它们似乎很重要.一项由斯坦福大学的研究人员进行的研究对6至13岁的ASD儿童进行了每日鼻内加压素治疗，持续了四个星期，并追踪了社交反应和临床医生评估改善的行为指标的变化.罗氏制药公司进行的另一项研究对成年期ASD男性使用了加压素受体拮抗剂，为期12周，并测量了与社交技能和适应技能有关的行为问卷的变化(例如日常生活技能，沟通，社交) .两项研究都是安慰剂对照的双盲试验，这意味着研究人员和参与者都不知道他们是在接受药物还是安慰剂.
这两项研究的方法，所研究的参与者的年龄组及其结果之间存在有趣的差异.我们在下面讨论每个问题.
方法和参与者
这两项研究要记住的重要一件事是，将它们进行比较有点像将苹果与橙子进行比较.它们都涉及血管加压素和自闭症，但是关于它们的其他所有事物都明显不同.
斯坦福大学的研究使用了鼻内加压素(例如含有加压素的鼻喷雾剂)，而罗氏研究则使用了加压素受体拮抗剂.这些方法有些相反.鼻内加压素会增加大脑中的加压素，而加压素受体拮抗剂会阻滞血管加压素受体(这会导致大脑中加压素的利用率降低).这种方法上的差异突出表明，我们仍然不完全了解诸如加压素之类的神经肽如何作用于大脑的社交区域.
这也使我想到了研究之间的第二个主要区别:年龄组.斯坦福大学的研究对血管加压素对ASD儿童(6-13岁之间)的作用感兴趣，而罗氏研究的参与者为成年男性(中位年龄在23-26岁之间).视年龄而定，血管加压素和类似的神经肽可能完全不同，有待进一步研究.
结果
就像方法和参与者一样，两项研究之间的结果也有所不同.在斯坦福大学的研究中，观察到父母对社交技能的测量指标以及对治疗组与安慰剂组参与者的症状改善的临床评价都得到了改善.有趣的是，对于开始使用加压素之前具有较高浓度的加压素(通过血液测试测量)的儿童来说，结果更为显着.从本质上讲，这意味着鼻内加压素对于基线水平较高的儿童比加压素基线水平较低的儿童特别有效.
在罗氏(Roche)研究中，与安慰剂组相比，治疗的社交技能等级没有观察到任何改善.但是，在针对适应性技能的措施方面观察到了改进.这很有趣，因为主要结果指标是社交技能，而不是适应能力.在社会化和交流领域，适应行为措施的改进最为明显.这一点很重要，因为沟通和社交化分数与ASD的症状高度相关(例如社交技能/社交互动/在日常生活中使用沟通来满足需求的能力等).通过这种方式，罗氏(Roche)研究发现了抗血管加压素受体拮抗剂可有效改善ASD相关症状的证据.
结论
所有这些都说明了，我们可以从中得到什么呢?我认为有很多要点，但我想重点关注3:
1.这些结果无疑是令人兴奋的，因为它们表明血管加压素是一种药物学干预措施，值得进一步研究，并且有可能改善ASD的社会症状.但是，这些结果远非结论性的，需要进一步研究.我们不能得出结论，加压素会改善所有儿童的症状，或者这意味着我们发现了可以改善ASD社会症状的“药物".重要的是要对此类发现保持谨慎乐观，并在进行全面概括之前等待更多信息. some 药物更有可能对 some 个人起作用(基于我们尚未确定的因素)，而不是发现一种适合所有人的方法.一种尺寸几乎永远无法满足ASD的需求-毕竟，这是由频谱定义的诊断.
2.对于我们中的某些人来说，这些发现令人兴奋，但我想保持敏感并意识到所有患有自闭症的自我拥护者，他们强烈反对“治愈"或“治疗"的任何观念.对于他们来说，这些发现可能令人沮丧且令人反感，因为他们从根本上认为ASD是必须治疗的东西.对于某些人来说，自闭症是他们永远不想改变的身份的一部分.
3.需要更多的研究.对于研究结果而言，这是一个相当普遍的真理.当发现令人兴奋的东西时，需要更多的研究.我希望看到像斯坦福大学这样的大规模临床试验，它可以使研究人员更好地了解性别，年龄和其他相关症状对血管加压素反应的影响.同样，我想更好地理解为什么升压素浓度较高的儿童是治疗获益最大的儿童.血管加压素水平较高的儿童与血管加压素水平较低的儿童相比，症状改善更大.这是剂量问题吗?血管加压素水平较低的儿童是否可能需要更高剂量才能显示出改善的效果?还是正在发生其他事情(根据相关症状或症状)，使加压素水平较高的儿童更容易从该药中受益?最后，我希望看到神经科学可以用作结果指标，因此我们可以了解像这样的临床试验前后大脑中发生的情况.
总体而言，这些发现是令人鼓舞的，我很高兴看到自闭症中有关神经肽的更多研究.
参考
Parker等，科学翻译中11，eaau7356(2019)
Bolognani等，科学.翻译中11，eaat7838(2019)
